Medicamento huérfano

En inglés: Orphan Drug

DEFINICIÓN de «medicamento huérfano»

Un medicamento o producto biológico que trata una condición o enfermedad rara. El programa de designación de medicamento huérfano de la FDA proporciona la condición de huérfano a los medicamentos y productos biológicos (como una vacuna o un producto sanguíneo) que tienen la intención de tratar, diagnosticar o prevenir enfermedades raras o condiciones que afectan a menos de 200,000 personas en los EE.UU., o que afectan a más de 200,000 personas pero que no se espera que recuperen los costos de desarrollar y comercializar un medicamento para tratar la condición. Un medicamento huérfano puede ser un producto nuevo o un producto aprobado que se está usando para tratar una enfermedad rara.

DESGLOSE ‘Medicamento huérfano’

La Oficina de Desarrollo de Productos Huérfanos de la FDA (OOPD) ofrece incentivos para que los patrocinadores desarrollen medicamentos huérfanos. Estos incentivos incluyen subvenciones anuales para sufragar el costo de las pruebas clínicas, créditos fiscales para los costos de investigación clínica y un período de siete años de comercialización exclusiva después de obtener la aprobación de un medicamento huérfano.

La designación de un medicamento huérfano no cambia el proceso o los requisitos para obtener la aprobación de comercialización, como estudios exhaustivos para establecer la seguridad y eficacia del medicamento. Sin embargo, con un estimado de 25 millones de personas sólo en los EE.UU. que sufren de una de las 7.000 enfermedades raras o condiciones, combinado con los muchos beneficios de perseguir el desarrollo de medicamentos huérfanos – tales como los incentivos de la OOPD, la aprobación más rápida de la FDA, y el potencial de cobrar precios por el medicamento huérfano por las nubes – ha dado lugar a numerosas empresas que han entrado en la lucha en los últimos años.

A partir de 2014, el programa de la OPDO ha permitido el desarrollo y la comercialización de más de 400 medicamentos y productos biológicos para enfermedades raras desde 1983, el año en que la Ley de Medicamentos Huérfanos (ODA) se convirtió en ley, en comparación con menos de 10 en la década anterior a la aprobación de la ODA.

Los medicamentos huérfanos cuestan rutinariamente seis cifras al año, y como resultado, casi un tercio de los medicamentos huérfanos tienen ventas anuales de más de mil millones de dólares, según Thomson Reuters. El mercado de medicamentos huérfanos se ha convertido en un mercado lucrativo para las compañías farmacéuticas, con un tamaño estimado de mercado de más de 50.000 millones de dólares en 2011, y una tasa de crecimiento del 25,8% anual en la primera década de este milenio, en comparación con el 20,1% para los medicamentos no huérfanos.

  • Nuevo fármaco

  • Administración de Alimentos y Medicamentos – ….

  • Solicitud de nuevo fármaco (NDA)

  • Presentación abreviada de nuevos medicamentos…